Второе рождение генной терапии
увидеть комментарии (0)
17.02.2018
Источник: ХАЙТЕК | «Генная терапия ВИЧ переживает второе рождение» | https://hightech.fm/2018/02/15/gene-therapy |
Эксперимент по генной терапии ВИЧ, проведенный в 2014 году, окончился неудачей: из 100 участников лишь единицы смогли отказаться от дальнейшего лечения с помощью лекарств. Однако с тех пор методы генного редактирования стали совершеннее, и исследователи намерены повторить опыт, сообщает ABC News.
Мэтт Чапел из Сан-Франциско уникальный человек. Он болен ВИЧ, но обходится без лекарств развитие болезни сдерживает его собственная иммунная система. Это результат экспериментальной генной терапии, курс которой он прошел 4 года назад. Врачи модифицировали часть его иммунных клеток, сделав их устойчивыми к вирусу. Результат терапии особенно впечатляет, учитывая, что недавно Чапел проходил курс лечения от рака, подавляющий иммунитет.
Однако, история Мэтта исключение. Для большинства участников эксперимента генная терапия оказалось недостаточной, и они вернулись к приему лекарств. Несмотря на неудачу, исследователи намерены вернуться к идее генного редактирования для борьбы с ВИЧ. Технологии усовершенствовались, и теперь шансы на успех намного выше.
Ученым известно, что у некоторых людей есть природный иммунитет к ВИЧ: в их T-клетках отсутствует определенный ген, что не позволяет вирусу поразить их. Хотя один человек с ВИЧ уже был излечен с помощью трансплантации клеток от устойчивого к болезни донора, подобные операции слишком рискованны и не подходят для широкого применения. Альтернативой должно стать редактирование собственных лимфоцитов пациента.
В эксперименте 2014 года для этого использовали методику «цинковых пальцев». Однако, несмотря на успешное редактирование, модифицированные лимфоциты все равно уступали в количестве немодифицированным. Чтобы решить эту проблему, необходимо воздействовать на стволовые клетки крови предшественники лимфоцитов.
Это лишь один из возможных подходов. Так, исследователи из Кливленда отмечают, что даже несмотря на общую неудачу, в опыте все равно удалось добиться временного снижения концентрации ВИЧ в крови. Они планируют совместить генное редактирование с противовирусными препаратами, нанося лекарствами удар по сократившейся популяции зараженных клеток. Такое лечение займет минимум год, но в конечном счете оно должно сократить концентрацию вируса до такой степени, что организм сможет контролировать его.
В Университете Пенсильвании разрабатывают альтернативный метод. Здесь намерены не только защитить лимфоциты от проникновения вируса, но и добавить в них ген, помогающий выслеживать и уничтожать его. Последняя технология известная как CAR-T и уже применяется для лечения рака. Некоторые из пациентов с ВИЧ, прошедших экспериментальное лечение в Пенсильвании, уже почти год обходятся без лекарств.
Наличие нескольких конкурирующих групп говорит о том, что генная терапия ВИЧ становится новым фронтиром медицины и биологии.
*********************
Source: ABC | «Can gene therapy be harnessed to fight the AIDS virus?» | https://abcnews.go.com/Technology/wireStory/gene-therapy-fight-aids-virus-53037037 |
<... For more than a decade, the strongest AIDS drugs could not fully control Matt Chappell's HIV infection. Now his body controls it by itself, and researchers are trying to perfect the gene editing that made this possible.
Scientists removed some of his blood cells, disabled a gene to help them resist HIV, and returned these "edited" cells to him in 2014. So far, it has given the San Francisco man the next best thing to a cure.
"I've been off medications for three and a half years," he said. He even was able to keep the virus in check despite cancer treatments last year that taxed his immune system.
Chappell was lucky, though. Only a few of the 100 others in those experiments were able to stay off HIV drugs for a couple years; the rest still need medicines to keep HIV suppressed.
Now researchers think they can improve the treatment and are trying again to tackle HIV by doctoring DNA. New studies to test these tweaked approaches in people are getting underway. ...>
назад